Испытания нового препарата проводятся Новозеландской компанией Arrowhead Pharmaceuticals.
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (PK) и фармакодинамики (PD) препарата ARO-DUX4 у участников с мышечной дистрофией Ландузи-Дежерина (FSHD1).
В первой части исследования участники получат однократную дозу ARO-DUX4 или плацебо. Во второй части исследования участники получат 2 или 4 дозы ARO-DUX4 или плацебо.
Участники, прошедшие первую часть испытаний, будут иметь возможность повторного скрининга и повторной рандомизации для участия во второй части. Всем участникам будет проведена биопсия мышц до и после введения дозы под контролем МРТ (всего 2 биопсии).
Участникам, которые завершат первую часть исследования и запишутся на вторую часть, потребуется пройти дополнительную скрининговую биопсию. Участники, завершившие первую или вторую часть исследования, могут иметь возможность продолжить прием препарата в рамках открытого расширенного исследования или могут иметь право участвовать в более поздних клинических исследованиях.
Препарат будет вводится в организм пациентов в виде инъекций.
Электронный адрес исследовательского центра: ARO-DUX4@arrowheadpharma.com
На сегодняшний день происходит набор участников для проведения исследования препарата.
Критерии включения в исследование:
Генетически подтвержденный анализ на Ландузи-Дежерина на основе скрининговой оценки или медицинской карты, поддающейся проверке из источника
Оценка клинической тяжести от 3 до 8 баллов (шкала от 0 до 10)
Для биопсии необходимы подходящие мышцы нижних конечностей, что определяется с помощью МРТ центральным считывателем
Электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях при скрининге без отклонений, которые могут поставить под угрозу безопасность участников исследования
Участники с детородным потенциалом и их партнеры должны использовать высокоэффективные средства контрацепции во время исследования и в течение не менее 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позже. Мужчины не должны сдавать сперму во время исследования с 1-го дня по крайней мере до 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позже.
Возраст: От 18 до 70 лет
Место проведения исследования: Новая Зеландия
Критерии исключения:
Инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), подтвержденное наличием антител против ВИЧ (серопозитивных) при скрининге
Серопозитивный на гепатит B (HBV) или гепатит C (HCV) при скрининге
Неконтролируемая артериальная гипертензия
Тяжелое сердечно-сосудистое заболевание
В анамнезе тромботические осложнения
Количество тромбоцитов меньше нижней границы нормы при скрининге
В анамнезе или при наличии: гиперкоагулянтное состояние, протеинурия нефротического диапазона, синдром антифосфолипидных антител, миелопролиферативное заболевание, неспособность передвигаться, использование гормональных контрацептивов.
Есть ли противопоказания к биопсии мышц или МРТ
Примечание: в соответствии с протоколом могут применяться дополнительные критерии включения / исключения