Компания уже получила разрешение IND от FDA и планирует начать в 2024 году исследование фазы 1/2 с использованием готовой клеточной терапии плацентарного происхождения.
ФЛОРХЭМ-ПАРК, Нью-Джерси, 20 марта 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Celularity Inc. (NASDAQ: CELU) («Celularity»), компания регенеративной медицины, разрабатывающая методы лечения аллогенными клетками плацентарного происхождения и передовые продукты из биоматериалов, объявила сегодня, что представила запрос в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о присвоении статуса орфанного препарата для его готовой плацентарной клеточной терапии PDA-002 для лечения плече-лопаточно-лицевой мышечной дистрофии (ПЛЛМД).
Обозначение препарата-орфана — это статус, присваиваемый препаратам, которые демонстрируют потенциал для лечения, предотвращения или диагностики серьезных или опасных для жизни заболеваний, от которых страдают не менее 200 000 человек в США. Ранее Celarity получила разрешение FDA на заявку на новое исследовательское лекарство для PDA-002 при ПЛЛМД. и планирует начать исследование фазы 1/2 во второй половине 2024 года. Исследование станет важным компонентом для подачи заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA в будущем в качестве потенциального лечения ПЛЛМД и других типов мышечных заболеваний. .
ПЛЛМД или Ландузи-Дежерина – один из наиболее распространенных типов мышечной дистрофии, встречающийся примерно у одного из 8000 человек и характеризующийся тяжелой прогрессирующей, асимметричной атрофией мышц, которая поражает мышцы лица, верхних и нижних конечностей, а также скелетные мышцы плеча. В настоящее время не существует ни лекарства, ни модифицирующих болезнь методов лечения ПЛЛМД. Заболевание может стать причиной значительной пожизненной заболеваемости: примерно 24 процента пациентов рискуют оказаться в инвалидном кресле в течение шести лет после постановки диагноза.
“Компания Celularity стремится разрабатывать лучшие в своем классе препараты для лечения пациентов, страдающих сложными заболеваниями, у которых в настоящее время практически нет вариантов лечения”, – сказал Роберт Харири, доктор медицины, доктор философии, генеральный директор, председатель совета директоров и основатель Celularity. “Уже получив разрешение на применение IND от FDA, мы намерены использовать нашу платформу клеточной терапии для улучшения результатов лечения людей, живущих с ПЛЛМД и, возможно, другими нейродегенеративными заболеваниями, и считаем, что эти клеточные иммунотерапии обладают прорывным потенциалом. Мы с нетерпением ждем начала исследования фазы 1/2, продолжая развивать наш обширный портфель клеточной терапии, включающий Т-клетки, естественные клетки-киллеры (NK), мезенхимальные стволовые клетки (МСК) и экзосомы”.
О компании Celularity
Celularity Inc. (NASDAQ: CELU) – компания, занимающаяся клеточной терапией и регенеративной медициной, разрабатывающая аллогенные, криоконсервированные, полученные из плаценты клеточные терапии, включая терапевтические программы с использованием мезенхимальноподобных адгезивных стромальных клеток (MLASCs), Т-клеток, модифицированных с помощью CAR (CAR T-cells), генетически модифицированных и немодифицированных естественных клеток-киллеров (NK). Эти терапевтические программы направлены на лечение заболеваний, связанных со старением, включая дегенеративные заболевания, рак и иммунные нарушения. Кроме того, Celularity разрабатывает, производит и продает передовые биоматериалы, также полученные из послеродовой плаценты. Celularity считает, что, используя уникальную биологию плаценты и ее доступность, она сможет разработать терапевтические решения, которые удовлетворят значительные глобальные потребности в эффективных, доступных и недорогих методах лечения.
Источник: Celularity