Лосмапимод не показал улучшения относительной площади поверхности (RSA), показателя досягаемого рабочего пространства (RWS), по сравнению с плацебо на 48-й неделе
Fulcrum приостанавливает дальнейшую разработку Лосмапимода
Устойчивая финансовая позиция позволяет Fulcrum продолжать свою миссию по разработке терапий для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью, включая Поциредир для лечения серповидно-клеточной анемии
Fulcrum Therapeutics, Inc.® («Компания») (Nasdaq: FULC), биофармацевтическая компания на клинической стадии, ориентированная на разработку малых молекул для улучшения жизни пациентов с генетически определенными редкими заболеваниями, сегодня объявила, что ее исследование фазы 3 REACH, оценивающее лосмапимод у пациентов с ЛЛПМД, не достигло своей основной конечной точки — изменения показателя RSA по сравнению с исходным уровнем при применении лосмапимода по сравнению с плацебо. Кроме того, вторичные конечные точки не достигли номинальной статистической значимости. Профиль безопасности и переносимости лосмапимода был сопоставим с ранее сообщенными исследованиями. Компания проведет полную оценку данных, полученных на этой неделе, и планирует поделиться результатами на предстоящем медицинском собрании.
«Мы глубоко разочарованы тем, что исследование REACH не подтвердило клинические результаты, наблюдавшиеся в исследовании фазы 2 ReDUX4», — сказал Алекс С. Сапир, президент и генеральный директор Fulcrum. «В свете этих результатов мы планируем приостановить программу лосмапимода при ЛЛПМД. Мы хотели бы поблагодарить пациентов с ЛЛПМД, участвовавших в клинических исследованиях лосмапимода, их семьи, исследователей, Общество ЛЛПМД и более широкое сообщество ЛЛПМД за их неустанную поддержку этой программы».
Основные результаты исследования REACH:
- Досягаемое рабочее пространство (RWS): Участники, получавшие лосмапимод, показали улучшение на 0,013 (±0,007) в показателе RSA на 48-й неделе по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, у которых улучшение составило 0,010 (±0,007) (p-значение = 0,75).
- Инфильтрация жира в мышцы (MFI), измеренная с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ): У участников, получавших лосмапимод, увеличение MFI составило 0,42% на 48-й неделе по сравнению с участниками, получавшими плацебо, у которых увеличение составило 0,576% (p-значение = 0,16).
- Сила отведения плеча, измеренная с помощью ручной динамометрии: У участников, получавших лосмапимод, наблюдалось улучшение силы отведения на 9,63% на 48-й неделе по сравнению с улучшением на 2,24% в группе плацебо (p-значение = 0,51).
- Опросы пациентов (PRO): По двум вторичным конечным точкам PRO в исследовании REACH — Общая оценка изменений пациента (PGIC) и Neuro QoL для верхних конечностей — статистически значимых различий не было.
- Безопасность и переносимость: Частота нежелательных явлений, связанных с лечением, была аналогичной в обеих группах, и не было серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, у участников, получавших лосмапимод.
«Эти результаты у пациентов, получавших лосмапимод, по сравнению с исходным уровнем были схожи с результатами, наблюдавшимися в нашем исследовании фазы 2», — сказал доктор Пэт Хорн, главный медицинский директор Fulcrum. «Однако, в отличие от того, что было наблюдено в исследовании ReDUX4 и других исследованиях ЛЛПМД, пациенты, получавшие плацебо в исследовании REACH, не продемонстрировали снижения функционального состояния, измеренного с помощью показателей RWS и динамометрии плеча, в течение 48 недель исследования. Как самое крупное интервенционное исследование, когда-либо проведенное при ЛЛПМД, мы намерены поделиться полными результатами исследования с пациентами, исследователями и более широким сообществом ЛЛПМД, чтобы другие, разрабатывающие методы лечения ЛЛПМД, могли воспользоваться этими данными».
Как было ранее сообщено, на 30 июня 2024 года Fulcrum имела около 273,8 млн долларов в виде денежных средств, их эквивалентов и рыночных ценных бумаг. Fulcrum намерена использовать эти ресурсы для продвижения Поциредира для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD), новых терапевтических агентов для лечения анемии Даймонда-Блекфана (DBA) и программ раннего этапа разработки.
Источник: fulcrumtx