Компания Fulcrum Therapeutics завершила набор пациентов для клинического испытания третьей фазы, в котором оценивается Лосмапимод как потенциальное лечение для людей с мышечной дистрофией Ландузи-Дежерина (плече-лопаточно-лицевая мышечная дистрофия).
Исследование под названием REACH (NCT05397470) проводится на 33 площадках в США, Канаде и Европе.
Оно направлено на оценку эффективности и безопасности Лосмапимода по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с плече-лопаточно-лицевой мышечной дистрофией. “Мы очень рады, что в исследование REACH было включено 260 пациентов”, – сказал Алекс С. Сапир, президент и генеральный директор Fulcrum.
Лосмапимод – первое потенциальное лекарство при мышечной дистрофии Ландузи-Дежерина
Плече-лопаточно-лицевая мышечная дистрофия вызывает слабость и уменьшение мышечной массы, которые со временем усиливаются и характеризуются влиянием на мышцы лица, плеч и верхних рук. Заболевание обычно связано с мутациями в гене DUX4, из-за которых он становится излишне активным, приводя к дегенерации мышц.
Лосмапимод – это перорально применяемое вещество, которое избирательно блокирует ферменты p38 альфа и p38 бета, регулирующие активность гена DUX4. Ожидается, что благодаря подавлению этих ферментов терапия снизит избыточную активацию DUX4 и предотвратит дальнейшее повреждение мышц.
В предыдущем испытании второй фазы ReDUX4, в котором приняли участие 80 взрослых с плече-лопаточно-лицевая мышечной дистрофией, было показано, что лечение лосмапимодом (15 мг два раза в день) замедляет прогрессирование болезни и улучшает функцию по сравнению с плацебо. В исследовании третьей фазы REACH целью является подтверждение преимуществ терапии у большего числа пациентов. В его первой части взрослым с диагнозом мышечная дистрофия Ландузи-Дежерина случайным образом назначались либо две таблетки Лосмапимода (общая доза 15 мг), либо плацебо, два раза в день в течение 48 недель.
Основной целью исследования является определение изменений в достижимом пространстве работы рук. К второстепенным целям относятся: изменения в качестве жизни, связанные с функцией рук и рук в повседневной деятельности; общее впечатление пациента о перемене, оценка убеждения пациента в эффективности лечения; и инфильтрация жира в мышцах, а также меры безопасности.
После завершения одного года лечения участники могут перейти ко второй части испытания, в которой все будут принимать Лосмапимод в течение почти трех лет.
Лосмапимод также оценивался более чем у 3600 участников в клинических испытаниях по нескольким другим показаниям, и не было сообщений о проблемах с безопасностью, связанных с лечением, по данным Fulcrum.